Κάποιοι γιατροί στις ΗΠΑ, έγιναν οι πρώτοι που θεράπευσαν ένα μωρό «ξαναγράφοντας» το DNA του, δηλαδή με μια εξατομικευμένη θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας, αφού διέγνωσαν ότι το παιδί πάσχει από μια σοβαρή γενετική διαταραχή που σκοτώνει περίπου τα μισά από τα άτομα που πάσχουν σε πρώιμη βρεφική ηλικία.
Διεθνείς ερευνητές χαιρέτισαν το κατόρθωμα αυτό ως ιατρικό ορόσημο, λέγοντας ότι καταδεικνύει τη δυνατότητα θεραπείας μιας σειράς καταστροφικών γενετικών ασθενειών με την επαναδιατύπωση του ελαττωματικού DNA αμέσως μετά τη γέννηση των παιδιών που πάσχουν.
Σύμφωνα με τον Guardian, οι ειδικοί του Νοσοκομείου Παίδων της Φιλαδέλφειας και του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνια ξεκίνησαν τις εργασίες αμέσως μόλις διαγνώστηκε το αγόρι και ολοκλήρωσαν τον πολύπλοκο σχεδιασμό, την κατασκευή και τις δοκιμές ασφαλείας της εξατομικευμένης θεραπείας μέσα σε έξι μήνες.
Το μωρό, γνωστό ως KJ, έλαβε την πρώτη δόση της εξατομικευμένης θεραπείας μέσω έγχυσης τον Φεβρουάριο και άλλες δύο δόσεις τον Μάρτιο και τον Απρίλιο. Οι γιατροί δήλωσαν ότι ευημερούσε, αλλά θα χρειαζόταν προσεκτική παρακολούθηση για όλη του τη ζωή.
Ο KJ γεννήθηκε με σοβαρή ανεπάρκεια του CPS1, μια πάθηση που επηρεάζει μόνο έναν στους 1,3 εκατομμύρια ανθρώπους. Οι πάσχοντες στερούνται ενός ηπατικού ενζύμου που μετατρέπει την αμμωνία, από τη φυσική διάσπαση των πρωτεϊνών στο σώμα, σε ουρία, ώστε να μπορεί να αποβληθεί με τα ούρα. Αυτό προκαλεί συσσώρευση αμμωνίας που μπορεί να βλάψει το ήπαρ και άλλα όργανα, όπως ο εγκέφαλος.
- «Ακόμα και εμείς οι Βούλγαροι πάμε Ελλάδα» - Διαφήμιση του βουλγαρικού τουρισμού κατέληξε σε φιάσκο
- Η μεγάλη αλλαγή που κάνει το OPEN στο πρωινό του Σαββατοκύριακου
- Έμεινε άυπνος για 11 μέρες, έσπασε το Ρεκόρ Γκίνες, αλλά άρχισε να πληρώνει το τίμημα 30 χρόνια μετά
- Βόμβα Κούντροου για «Τα Φιλαράκια»: «Άνδρες σεναριογράφοι είχαν φαντασιώσεις με την Άνιστον και την Κόξ»
Ακολουθήστε το Reader στα Google News για να είστε πάντα ενημερωμένοι για όλες τις ειδήσεις και τα νέα από την Ελλάδα και τον κόσμο.
