Κάποιοι γιατροί στις ΗΠΑ, έγιναν οι πρώτοι που θεράπευσαν ένα μωρό «ξαναγράφοντας» το DNA του, δηλαδή με μια εξατομικευμένη θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας, αφού διέγνωσαν ότι το παιδί πάσχει από μια σοβαρή γενετική διαταραχή που σκοτώνει περίπου τα μισά από τα άτομα που πάσχουν σε πρώιμη βρεφική ηλικία.
Διεθνείς ερευνητές χαιρέτισαν το κατόρθωμα αυτό ως ιατρικό ορόσημο, λέγοντας ότι καταδεικνύει τη δυνατότητα θεραπείας μιας σειράς καταστροφικών γενετικών ασθενειών με την επαναδιατύπωση του ελαττωματικού DNA αμέσως μετά τη γέννηση των παιδιών που πάσχουν.
Σύμφωνα με τον Guardian, οι ειδικοί του Νοσοκομείου Παίδων της Φιλαδέλφειας και του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνια ξεκίνησαν τις εργασίες αμέσως μόλις διαγνώστηκε το αγόρι και ολοκλήρωσαν τον πολύπλοκο σχεδιασμό, την κατασκευή και τις δοκιμές ασφαλείας της εξατομικευμένης θεραπείας μέσα σε έξι μήνες.
Το μωρό, γνωστό ως KJ, έλαβε την πρώτη δόση της εξατομικευμένης θεραπείας μέσω έγχυσης τον Φεβρουάριο και άλλες δύο δόσεις τον Μάρτιο και τον Απρίλιο. Οι γιατροί δήλωσαν ότι ευημερούσε, αλλά θα χρειαζόταν προσεκτική παρακολούθηση για όλη του τη ζωή.
Ο KJ γεννήθηκε με σοβαρή ανεπάρκεια του CPS1, μια πάθηση που επηρεάζει μόνο έναν στους 1,3 εκατομμύρια ανθρώπους. Οι πάσχοντες στερούνται ενός ηπατικού ενζύμου που μετατρέπει την αμμωνία, από τη φυσική διάσπαση των πρωτεϊνών στο σώμα, σε ουρία, ώστε να μπορεί να αποβληθεί με τα ούρα. Αυτό προκαλεί συσσώρευση αμμωνίας που μπορεί να βλάψει το ήπαρ και άλλα όργανα, όπως ο εγκέφαλος.
- Πέντε εντυπωσιακές γυμνάστριες που γνωρίσαμε στα '90s μέσα από την τηλεόραση τότε και σήμερα
- Survivor: «Έχεις καμία σχέση με τον Λιάγκα;» - H ερώτηση του Λιανού που έφερε την πιο επική ατάκα για φέτος
- Πάνος Ρούτσι: «Γενική απεργία 27 με 28 Φλεβάρη, να τελειώνουμε με αυτή την κυβέρνηση»
- Έγκλημα στη Ζάκυνθο: Η 19χρονη που ξεκλήρισε την οικογένειά της για να το σκάσει με τον παππού της
Ακολουθήστε το Reader στα Google News για να είστε πάντα ενημερωμένοι για όλες τις ειδήσεις και τα νέα από την Ελλάδα και τον κόσμο.
